Resumo de ações de biotecnologia: FGEN diminui com falha no estudo, expansão do rótulo do medicamento BMY e muito mais

Foi uma semana movimentada para o setor de biotecnologia, com algumas atualizações regulatórias e de pipeline importantes. Entre estes,FibroGen, Inc. . A FGEN esteve sob os holofotes quando o seu estudo de fase III para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) falhou.

O estudo da FibroGen falha : As ações da FibroGen caíram depois que a empresa anunciou que o estudo LELANTOS-2 de estágio final do pamrevlumab para o tratamento de pacientes ambulatoriais com DMD em uso de corticosteróides sistêmicos de base falhou. O estudo não atingiu o objetivo primário de alteração na pontuação total da Avaliação Ambulatorial North Star desde o início até a semana 52. O candidato foi geralmente seguro e, em geral, bem tolerado no estudo, com eventos adversos emergentes do tratamento médio-moderados.

Pamrevlumab é o potencial primeiro anticorpo inibidor do fator de crescimento do tecido conjuntivo da FibroGen. O estudo de fase III LELANTOS-2 envolveu 73 meninos com DMD ambulatorial, com idades entre seis e 12 anos. Atualmente, a FibroGen está empenhada na avaliação de todos os dados do estudo LELANTOS-2, incluindo outros parâmetros pré-especificados, para determinar os próximos passos do programa. Os resultados completos do estudo serão apresentados em uma próxima conferência médica.

Outlook despenca com atualização regulatória: Ações deOutlook Terapêutica, Inc. . A OTLK despencou depois de anunciar que a FDA emitiu uma carta de resposta completa (CRL) ao pedido de licença biológica (BLA) da empresa para o candidato ao gasoduto ONS-5010. A BLA está buscando a aprovação do candidato para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade úmida (DMRI úmida). ONS-5010 é uma formulação oftálmica experimental de bevacizumab (nome comercial Avastin) em desenvolvimento como uma injeção intravítrea para o tratamento de DMRI exsudativa e outras doenças da retina. A FDA aceitou a submissão de BLA da Outlook Therapeutics para ONS-5010 para tratar DMRI úmida com uma data inicial de 29 de agosto de 2023. A submissão é apoiada pelo programa clínico de DMRI úmida da Outlook Therapeutics, que consiste em três ensaios clínicos: NORSE ONE, NÓRDICO DOIS e NÓRDICO TRÊS.

A FDA reconheceu que, embora o estudo NORSE TWO tenha atingido os seus parâmetros de segurança e eficácia, o órgão regulador não pôde aprovar o BLA durante este ciclo de revisão devido a vários problemas de CMC, observações abertas de inspeções de fabricação pré-aprovação e falta de evidências substanciais.

Atualizações do BMY:Bristol Myers Squibb A BMY anunciou que o FDA aprovou uma expansão do rótulo do Reblozyl (luspatercept-aamt). O medicamento agora está aprovado para o tratamento de anemia sem uso prévio de agente estimulador da eritropoiese (sem uso prévio de ESA) em pacientes adultos com síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco muito baixo a intermediário que podem necessitar de glóbulos vermelhos (RBC) regulares. transfusões. Assim, Reblozyl pode agora ser utilizado para tratar a anemia crónica numa fase inicial do tratamento, numa gama mais ampla de pacientes.

A expansão da bula do medicamento no tratamento de primeira linha da anemia para pacientes com SMD de baixo risco foi baseada em resultados provisórios positivos do estudo COMMANDS de estágio final, no qual Reblozyl demonstrou a eficácia superior da independência de transfusão concomitante de hemácias e do aumento de hemoglobina em comparação à epoetina alfa, um ESA, independentemente do estado dos sideroblastos do anel.

O medicamento já é indicado nos Estados Unidos para o tratamento de anemia em pacientes adultos com talassemia beta que necessitam de transfusões regulares de hemácias. Também foi aprovado para o tratamento de anemia que não recebe um agente estimulador da eritropoiese e que requer duas ou mais unidades de hemácias durante oito semanas em pacientes adultos com SMD de risco muito baixo a intermediário com sideroblastos em anel ou com neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa com anel sideroblastos e trombocitose.

Ao mesmo tempo, a BMY anunciou novos resultados de acompanhamento de longo prazo de dois estudos de fase III que avaliaram Camzyos (mavacamten), um inibidor de miosina cardíaca de primeira classe, em pacientes adultos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática. Os resultados do VALOR-HCM LTE (56 semanas) demonstraram que, com um acompanhamento mais longo, Camzyos continuou a reduzir a elegibilidade para terapia invasiva de redução septal às 56 semanas.